近日，患有成人复发型多发性硬化（RMS）的李女士（化名）在和祐医院注射了首针奥法妥木单抗注射液。这支药承载着一名罕见病患者的治疗希望，也凝结着一家医院担当——从接到患者求助到药品紧急采购到位，和祐医院神经内科与药房等多部门联动，约一周时间便建立了本地患者的求医“新通道”。
从跨城求医到“在家门口治疗”
“每次去外地打针，往返都要三四个小时，现在终于不用折腾了！”注射完药物的李女士难掩欣喜。多年前，她确诊为成人复发型多发性硬化。这是一种罕见病，疾病如同“大脑里的不定时喷发的火山”，视力模糊、肢体麻木、行走困难等症状反复发作，让患者逐渐失去工作能力甚至生活自理能力。
过去，李女士都是前往外地医院注射奥法妥木单抗。然而，舟车劳顿对行动不便的她而言无异于煎熬。近日，她抱着试一试的心态来到和祐医院神经内科咨询。
令她意外的是，为了解决用药问题，神经内科立即上报医院，从提出需求到引入药物，约一周时间。“没想到你们能这么快解决难题，这是真正的‘以患者为中心’。”李女士感慨道。
青壮年致残的“隐形杀手”
多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一种中枢神经系统自身免疫性疾病，免疫系统攻击自身神经纤维髓鞘，导致神经信号传导障碍。我国约有3-5万名患者，多见于20-40岁青壮年，女性发病率是男性的2-3倍。
疾病特点
复发-缓解模式：患者经历急性发作后部分恢复，但每次复发可能导致不可逆的神经损伤。
致残性：约50%患者在发病15年后需借助轮椅，且认知障碍、失明等后遗症高发。
诊断困难：早期症状如疲劳、麻木易被忽视，平均确诊时间长达2-3年。
传统治疗依赖激素冲击和免疫抑制剂，但副作用大且无法延缓残疾进展。近年来，B细胞靶向疗法（如奥法妥木单抗）成为突破，可显著降低复发率，但药物可及性低、费用高昂，让许多患者陷入“有药难求”的困境。
奥法妥木单抗通过清除致病性B细胞，减少中枢神经炎症攻击，临床试验显示可将年复发率大大降低。
据行业数据显示，目前全国有少数医院可稳定提供该药，部分地区患者仍需跨省求医。罕见病患者用药的困境“破局”，既需要医院以患者为中心的责任感，也呼唤社会的关注。
和祐医院此次快速响应，为区域RMS罕见病患者带来福音。这一决策背后，是医院各部门紧密协作的成果。正如世界卫生组织所倡导：“每一个生命都不应因罕见而被忽视。”
